Un nuovo sistema sviluppato, denominato MitoCatch, potrebbe presto essere testato clinicamente per trattare malattie mitocondriali come la neuropatia ottica di Leber, che causa una perdita progressiva della vista. Il gruppo guidato da Botond Roska all’Istituto di Oftalmologia Molecolare e Clinica di Basilea ha presentato il sistema su Nature. MitoCatch permette il rilascio mirato di mitocondri sani in cellule specifiche colpite da patologie, segnando un passo avanti verso terapie mitocondriali personalizzate.
Numerose malattie attualmente senza cura, tra cui le neurodegenerative come Parkinson e Alzheimer, l’atrofia del nervo ottico e l’insufficienza cardiaca, sono influenzate da disfunzioni mitocondriali. Sebbene il trapianto di mitocondri sani sia stato considerato una potenziale terapia, finora mancava un metodo efficace per raggiungere le cellule affette.
MitoCatch supera questo ostacolo attraverso tre strategie complementari di legame tra cellule malate e mitocondri donatori sani, migliorando l’efficacia del trapianto. Gli studiosi hanno dimostrato un rilascio mirato ed efficiente di mitocondri verso diversi tipi cellulari in modelli umani e animali, inclusi neuroni, cellule retiniche, cardiache, endoteliali e immunitarie.
Il trapianto specifico ha migliorato la sopravvivenza dei neuroni danneggiati in provetta e delle cellule gangliari retiniche nei topi, risultando ben tollerato negli animali senza risposta immunitaria significativa. Pertanto, MitoCatch apre nuove prospettive per ricerche e potenziali terapie su patologie legate alla disfunzione mitocondriale. I ricercatori stanno pianificando di iniziare i trial clinici su pazienti affetti da neuropatia ottica di Leber, dove il danno mitocondriale causa una progressiva perdita delle cellule retiniche.